Pazartesi günü, Larimar Therapeutics’in hisseleri, devam eden Friedreich ataksisi tedavi çalışmasından gelen bir veri güncellemesinin ardından önemli bir düşüş yaşadı. Güncelleme, iki hastayı etkileyen ciddi advers olayların (SAE) raporlarını içeriyordu ve her iki hasta da çalışmadan çekilmeyi tercih etti. Bu olaylar 24 saat içinde çözülmesine rağmen, hisse senedi New York borsasında kısa bir süre için %51’e kadar düştü, ardından toparlanarak %25’lik bir kayıpla kapandı.
Şirket, piyasa öncesi bir açıklamada, açık etiketli uzatma (OLE) çalışmasında günlük 25 mg nomlabofusp subkutan enjeksiyonlarının “260 güne kadar genellikle iyi tolere edildiğini” belirtti. Larimar, 2025’in ikinci yarısında ABD düzenleyicilerine Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA) sunma hedefine bağlı kalmaya devam ediyor ve nadir görülen nörodejeneratif hastalığın tedavisi için potansiyel hızlandırılmış onay almayı amaçlıyor.
16 Aralık 2024 tarihli bir basın bültenine göre, Larimar, OLE çalışmasından elde edilen olumlu ilk verileri açıkladı ve nomlabofusp’un doku frataksin (FXN) seviyelerini artırdığını ve koruduğunu gösterdi. Şirket ayrıca potansiyel klinik faydaları gösteren erken trendler gözlemledi. Tedavinin 30. günde kararlı duruma ulaştığı görülüyor ve altı katılımcıda 50 mg’a doz artırımı başladı. Ek olarak, bir pediatrik farmakokinetik (PK) çalışması için ergen taraması devam ediyor ve dozlamanın 2025’in başlarında başlaması bekleniyor.
Yaşanan aksiliklere rağmen, Leerink Partners, Citi ve Guggenheim’dan analistler hisse senedinin potansiyeli hakkında görüşlerini paylaştı. Advers olayları kabul ettiler ancak cesaret verici biyobelirteç ve fonksiyonel verileri, şirketin güçlü bilançosunu ve nomlabofusp programının devam eden gelişimini vurguladılar. Ayrıca, hisse senedinin güvenlik haberlerine verdiği tepkinin abartılı göründüğünü ve düşüşten alım yapılmasını tavsiye ettiler, ilacın olumlu risk/fayda profiline olan güvenlerini yinelediler.
Larimar, 2024’ün üçüncü çeyreğini 203,7 milyon $ nakit ve yatırımla tamamladı ve finansal ömrünü 2026’nın ikinci çeyreğine kadar uzattı. Şirket, 2025 ortasında global doğrulayıcı/kayıt çalışmasının başlatılması, OLE çalışmasında 50 mg dozdan ilk verilerin alınması ve 2025’in ikinci yarısında potansiyel hızlandırılmış onay için hedeflenen BLA başvurusu dahil olmak üzere yaklaşan önemli dönüm noktalarına hazırlanıyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
